太疯狂！诺奖得主公司公布基因编辑结果，基因超人就要来了?
2021-07-04 17:15健康领域创作者
在科幻剧集《黑袍纠察队》里，有这样一群凌驾于普通人之上的英雄，他们拥有发射射线、免疫伤害、对话海洋生物等超能力。这些脑洞大开的设定的实现与当下快速发展的基因编辑技术息息相关。
6月26日，Intellia公司和再生元公司于权威期刊《NJEM(新英格兰医学杂志)》联合发布，体内基因组编辑法NTLA-2001在1期临床实验中取得积极结果。实验中，志愿者不仅相关指标得到了显著改善，而且未发生任何严重不良反应。据悉，Intellia的大老板正是靠着基因编辑斩获2020诺贝尔化学奖的詹妮弗·杜德娜。
1. 诺奖得主大动作，上帝手术刀再获突破 此次实验的主角NTLA-2001是一款创新的体内基因编辑法。借助这一技术，靶向问题基因的编辑系统经处理后可直接进入机体。实验中，研究人员对6名ATTR志愿者进行了不同剂量的NTLA-2001干预。ATTR是一种基因异常引发的可致命心脏或神经症状，其传统的治疗标准通常是经过长期干预将体内TTR水平降低80%。而经过NTLA-2001干预仅28天，0.3 mg/kg剂量组的志愿者体内TTR平均就下降了87%。
在安全性方面，NTLA-2001也表现良好，志愿者28天的干预期内未出现任何严重不良事件。Intellia总裁兼首席执行官John Leonard表示：“这为解决其他问题打开了大门，同时也开启了真正的医学新纪元。”
作为遗传物质，基因支持着生命的基本构造和性能，对其进行定向改造被认为可以从根源上解决很多难题，基因编辑因此也被誉为“上帝的手术刀”。如今相关技术取得突破，眼部问题、遗传问题等众多医疗领域都迎来了新的曙光。与此同时，一些颇具争议的问题也再次引起关注。
2. 资本与科技携手：走向生命永续
在詹妮弗·杜德娜2020年斩获诺贝尔化学奖之前，就已经有一些资本盯上了她。著名惜命达人香港地产商李氏自2011年起先后向其所在的加州大学捐赠5000万美元用于支持生物医学中心和基因组学创新计划，詹妮弗还被任命为基因组学工程中心的执行总监。
为表达对李氏的感谢，詹妮弗亲赴香港用乐高模型向李氏展示基因编辑的过程。此外，按照惯例，每名诺奖得主都会额外收到三枚复制版奖牌作为纪念，詹妮弗将其中一枚赠与了李氏。
然而，基因编辑距完全落地毕竟尚有一段距离。在此期间，李氏亲自飞到大洋彼岸尝试了GENAD类物质，他声称自己服用后“感觉回到了20岁”。这类物质让李氏不远万里慕名而去的吸引力源自哈佛教授戴维，在一组小鼠实验中，他发现利用该物质干预的小鼠更加经得起时间的考验，其多项指标随岁月流逝的速度显著比对照组缓慢。借着相关成果，戴维与马云等人一同入选《Time》2014年度的影响力一百人。
尽管无法像基因编辑那样高效彻底地解决问题，凭借着率先落地和哈佛等科研背书，此类物质还是受到了追捧，为哈佛实验室提供物质的“港基因”多次登顶J东活动榜单。因为几次面临脱销风险，该企业还在浙江余姚建立了产力超百吨的工厂。
相关研究近年蓬勃发展，以色列科学家6月初在《Nature》子刊发布了新发现，实验中仅提高小鼠SIRT6蛋白基因的表达，其生命就延长了近30%。有意思的是，李氏看好的Genad类物质是目前可直接合成SIRT6蛋白的唯一底物。
3. 走向美好未来还是黑暗深渊？
NTLA-2001登上《NJEM》后的第一个交易日，Intellia股价大涨50.21%，业内公司股价普遍随之水涨船高。大量资本的涌入势必会推动相关行业的加速发展。科学家认为，这既可能让我们走向美好未来，也可能将我们推入黑暗的深渊。
毋庸置疑，基因编辑在医疗领域意义非凡，它很可能会拯救无数的生命。但膨胀的资本之下，规制的缺席和滞后很可能会带来难以扭转的灾难。2018年，前南方科技大学副教授贺建奎利用相关技术构建了两例可免疫HIV的婴儿并使其降生，遭到了外界的口诛笔伐。
“对人做基因改造可能会被法律禁止，但是改善记忆、抗病力、寿命等的诱惑不是每一个都能抵挡得住。”在《对大问题的简明回答》中，著名物理学家霍金谈到了他对基因编辑的看法。
诺奖得主企业此次的进展似乎让霍金的预言又近了一步。长此以往，基因改造而成的“超人”很可能会出现，自然人将无力与之竞争、变得“不重要”，人们可能由此展开“自我设计”的疯狂内卷。如今，相关技术饱受各界关注，你觉得霍金的担忧会成真吗？
