生物技术公司CEO亲自体验,世界首例抗衰老基因治疗引争议

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中国生物技术网 2016-04-27

Elizabeth Parrish,BioViva的CEO,一个致力于使用自己公司的基因疗法挑战衰老的女人,并声称已经获得成功,但并非所有人都认可这个结果...

去年,美国西雅图生物技术公司BioViva的首席执行官Elizabeth Parrish搭乘飞机奔赴哥伦比亚,在那里她通过多次注射,接受了她公司开发的两种实验性基因疗法。一种旨在延长染色体的末端(称为端粒)的疗法,而另一种疗法则旨在增加肌肉质量。Parrish告诉《The Scientist》,这些疗法将“压缩死亡率”,通过避免衰老相关的疾病,使人们活得更健康、更长寿。

上周(4月22日)在其网站上,BioViva报道了Parrish第一个治疗的结果:她的白细胞的端粒变得更长,从2015年9月的6.71 kb到2016年3月的7.33 kb。现在的问题是:这意味着什么?

该公司宣布,Parrish的反应证实人类可成功对抗衰老,已经“逆转了20年的正常端粒缩短”。在电话里,Parrish更有分寸地讨论了这些结果的影响,它们尚未进行同行评审。她说:“最好的情况是,我们给白细胞增加了20年的健康,免疫系统可能更有效率。但我们必须等待和发现。证明将存于数据当中。”

Georgetown大学高级研究人员Dana Glei指出,在宣布成功对抗衰老之前,还需要更多的数据。她告诉《The Scientist》:“我们还没有在端粒长度与健康之间建立一种因果联系。就像衰老让你的头发变白,但是染发并不会让你活得更久。”

这不会给我们带来答案,但Parrish的个人试验是BioViva希望的一个起点:第一个用基因疗法来延缓衰老和提高健康寿命的临床研究。

该公司的方法受到了临床证据的支持——特别是来自西班牙国家癌症研究中心(CNIO)Maria Blasco研究团队的临床证据。在2012年,Blasco的研究小组报道了小鼠端粒酶基因治疗的结果。端粒酶是由TERT基因编码,可延长端粒。

Blasco没有参与这项研究,但是他在一封电子邮件中告诉《The Scientist》:“我们证明,AAV9-Tert基因治疗足以延缓与年龄相关的疾病,延长小鼠的平均寿命和最大寿命。包括癌症在内的许多疾病都被推迟。”

Blasco的团队已经表明,端粒酶基因治疗在小鼠中也可以减轻某些衰老相关疾病。

一些人类疾病是较短端粒的产物,Rutgers大学新泽西州医学院的Abraham Aviv致力于研究染色体末端,他在一封电子邮件中写道:“然而,有人认为,在普通人群中相对较短的端粒是坏的,相对较长的端粒则是好的,这是无稽之谈。”

相反,端粒长度与心血管疾病和癌症风险联系在一起。Aviv补充道:“我把这一现象称为癌症-心血管疾病的权衡,这很大程度上定义了当代人类的寿命。”

端粒长度并不是死亡率一个很好的预测因子。本月早些时候,Glei和她的同事研究白细胞端粒长度与五年内死亡有何关联。在调整年龄和性别之后,他们发现,十多个其他测量值——从自我报告健康状况到C反应蛋白水平,能够更好地预测五年死亡率。

Aviv指出了BioViva数据的另一个潜在弱点:测量误差:“Parrish端粒长度前后出现了差别,有9%是大多数实验室的测量误差。因此,基于这种情况,我对这两个值之间的差别并不感到惊讶。”

总部设在休斯顿的SpectraCell实验室进行了BioViva的端粒长度测定工作。SpectraCell科学和质量主管Jonathan Stein告诉《The Scientist》,大多数端粒长度化验有8%的不一致,他公司的测试符合这一数字。

Parrish接受的其他基因疗法——编码卵泡抑素的基因,得到了人类数据的支持,至少在肌肉障碍患者的案例中。(还没有数据证明卵泡抑素基因疗法对衰老相关肌肉损失的影响。)卵泡抑素可抑制肌生长抑制蛋白,这将破坏肌肉增长,因此使其成为肌营养不良的一种有吸引力的疗法。例如,早期在6名Becker肌萎缩症患者的临床试验显示,其中4人在接受卵泡抑素基因疗法之后,可以步行更远的距离。Parrish说,她很期待大约一个月后关于“她肌肉对治疗的反应”的MRI数据。

Blasco说:“将这些结果转化到人类疾病(端粒综合症或某些与年龄相关的疾病,没有有效的治疗方法),可能会在相应监管机构批准的临床试验中,引起科学家的兴趣。”

与监管机构合作,一直是BioViva的一个症结所在,因此Parrish有争议地去了哥伦比亚。麻省理工学院的技术评论在10月份报道称,她在国外接受基因疗法,绕开了美国食品和药物管理局的监管,这促使该公司顾问委员会的一名成员——乔治华盛顿大学的George Martin辞职。

Parrish说,她现在正在全球寻找一家监管合伙机构,愿意批准人体临床试验。她说:“当我开始研究这个的时候,这似乎是一门疯狂的科学。但是疯狂科学的时代已经来临。”

然而,Parrish延长健康寿命的目标一点也不新奇。从医药到冥想,研究人员一直都在某种方法,尽可能让人们保持健康。Glei指出,我们确实有一些行之有效的干预措施。她说:“我的结论是,如果你想活得更久,你最好少吸烟、多锻炼,远比你试图延长端粒强。”


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